Non solo nuove molecole, ma nuove priorità. La ricerca farmacologica oncologica sta vivendo una trasformazione profonda, che va oltre l’obiettivo tradizionale dell’efficacia clinica e guarda sempre più al valore reale delle cure per i pazienti. È in questo scenario che si colloca il lavoro della Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS, oggi uno dei principali poli italiani ed europei per la sperimentazione oncologica di Fase 1, il punto di partenza in cui nasce il futuro dei farmaci antitumorali.
Sviluppare un nuovo farmaco oncologico è un processo lungo, costoso e ad altissimo rischio. Servono in media oltre 15 anni di lavoro, miliardi di dollari di investimenti e migliaia di molecole studiate per arrivare, nella migliore delle ipotesi, a un solo farmaco approvato. In oncologia, solo circa il 5% dei farmaci in sviluppo supera tutte le fasi sperimentali. Ed è proprio nella Fase 1, la prima sperimentazione sull’uomo, che si decide gran parte del destino di una terapia.
Il Gemelli, eccellenza italiana nella sperimentazione di Fase 1
Il Policlinico Gemelli ospita una delle Unità di Fase 1 oncologica più grandi e strutturate d’Italia, in possesso di tutti i requisiti richiesti dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA). Un programma che rappresenta oggi un riferimento nazionale e internazionale.
«Sviluppare un farmaco oggi è un processo complesso e non lineare – spiega Gennaro Daniele, Direttore della UOC di Fase 1 e del Programma di Fase 1 del Gemelli, nonché Direttore Ricerca e Sviluppo del Clinical Trial Center – ma è proprio all’inizio della sperimentazione clinica che si costruisce il futuro delle cure».
In Italia, circa l’80% delle sperimentazioni cliniche di Fase 1 riguarda l’oncologia, e l’Unità del Gemelli è in grado di offrire studi in tutte le principali patologie tumorali, utilizzando farmaci tra i più innovativi oggi disponibili:
immunoterapie di nuova generazione (anticorpi bispecifici, T-cell engager), farmaci a bersaglio molecolare, degradatori di proteine, nanoparticelle, terapie con radionuclidi.
Ricerca integrata e medicina di precisione
Uno dei punti di forza del Gemelli è l’integrazione tra ricerca clinica e assistenza. Il Programma di Fase 1 lavora in stretta connessione con il Comprehensive Cancer Center, il programma di sequenziamento molecolare e il Molecular Tumour Board, che consentono di selezionare i pazienti sulla base delle caratteristiche biologiche del tumore.
Questo approccio di medicina di precisione aumenta la probabilità di beneficio clinico e consente di offrire sperimentazioni altamente personalizzate, in linea con gli standard internazionali più avanzati.
I numeri raccontano l’impatto di questo modello:
oltre 40 studi oncologici di Fase 1 attivi, un’équipe dedicata composta da 6 medici, 7 study coordinator, 9 infermieri di ricerca, personale di laboratorio specializzato e il coinvolgimento complessivo di oltre 200 professionisti del Policlinico.
Accesso precoce all’innovazione terapeutica
Condurre studi di Fase 1 significa offrire ai pazienti un accesso anticipato a terapie altamente innovative, spesso fino a dieci anni prima della loro approvazione. Le sperimentazioni coinvolgono piccoli gruppi di pazienti selezionati e prevedono un monitoraggio estremamente rigoroso della sicurezza.
La maggior parte dei farmaci testati nasce dalla ricerca industriale: il Gemelli collabora con numerose aziende farmaceutiche multinazionali, confermandosi partner strategico nello sviluppo di nuove terapie oncologiche.
Il nuovo paradigma: qualità della vita e “time toxicity”
Negli ultimi anni la ricerca oncologica ha cambiato prospettiva. «Molti nuovi farmaci sono più mirati e meno tossici – sottolinea Daniele – e questo ci ha spinto a ripensare il disegno degli studi clinici».
Nasce così l’approccio “Common Sense”, che pone al centro il valore complessivo delle cure già dalla Fase 1. Non solo sicurezza ed efficacia, ma anche qualità della vita, sopravvivenza globale e sostenibilità del trattamento.
Un’attenzione crescente è rivolta alla voce dei pazienti, attraverso i Patient Reported Outcomes (PROs), e a un concetto sempre più rilevante: la “time toxicity”, ovvero il tempo che il paziente deve dedicare alle cure e alla sperimentazione, vissuto come un vero e proprio effetto collaterale.
«Nella lotta al cancro – emerge sempre più chiaramente – il tempo speso in terapia conta quanto il tempo guadagnato».
Ricerca, sostenibilità e accesso alle cure
«Grazie alla ricerca – conclude Daniele – non solo garantiamo un accesso precoce alle terapie innovative, ma contribuiamo a costruire le basi per il loro futuro ingresso nella pratica clinica». In un contesto in cui i costi rischiano di limitare l’accesso alle nuove cure, valutare efficacia, qualità della vita e sostenibilità diventa una sfida cruciale per il sistema sanitario.
La ricerca oncologica rappresenta oggi circa il 50% della ricerca clinica in Italia e oltre il 60% dei farmaci in sviluppo nel mondo. Dal laboratorio al letto del paziente, il percorso resta lungo, ma al Gemelli prende forma una visione chiara: terapie sempre più mirate, umane e sostenibili, costruite insieme ai pazienti.